Bahnbrechende Technologie und Forschung können Hoffnung zur Realität machen
Die rasanten Fortschritte in den Bereichen KI, Genetik und Medizin geben uns Hoffnung. Die Technologie zur Entwicklung von Behandlungen für AxD ist heute vorhanden. Genetische Krankheiten werden inzwischen behandelbar gemacht und sogar geheilt.
Aber um aus Technologie Medizin zu machen, bedarf es Forschung.
Und Forschung erfordert Ressourcen, die akademische Labors oft nicht haben.
Einfach ausgedrückt: Forschung ist teuer. Eine kleine Studie, in der ein vielversprechendes Medikament im Labor getestet wird, kann 100.000 US-Dollar kosten. Ohne diese Experimente wird es aber für Kinder wie Max keine Medikamente geben. Deshalb haben wir es uns zur Aufgabe gemacht, Wissenschaftler auf AxD aufmerksam zu machen und miteinander zu verbinden, und Mittel zur Unterstützung vielversprechender Forschungsprojekte zu sammeln.
Team Max unterstützt wichtige Forschung
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Harvard Medical School
Unterstützen Sie Dr. Mel Feany M.D., Ph.D., Professor für Pathologie an der Harvard Medical School und am Brigham and Women's Hospital.
Dr. Feany hat herausgefunden, auf welche Weise die Alexander-Krankheit Hirnschäden verursacht und welche Medikamente diese möglicherweise verringern könnten.
Spenden ermöglichen Laborexperimente zur Erprobung dieser neuen Ansätze zur Behandlung der Alexander-Krankheit.
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Waisman Center, University of Wisconsin-Madison
Unterstützen Sie Prof. Tracy Hagemann, Ph.D am Alexander Disease Lab Waisman Center, University of Wisconsin-Madison
Dr. Hagemann hat Mechanismen aufgedeckt, die gezielt eingesetzt werden könnten, um - möglicherweise - das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen und die Symptome zu verbessern.
Die Spenden werden dazu beitragen, wichtige Experimente durchzuführen, um die Krankheit und ihre Auswirkungen auf mögliche Behandlungen zu verstehen.
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Diese sind nur 2 Beispiele. Es gibt viele mehr.
Wir befinden uns in der niederschmetternden Situation, dass vielversprechende Behandlungsmechanismen identifiziert wurden, als die Wissenschaftler verfolgen können, weil es einfach zu viel kostet.
Ihre Spenden könnten dieses Hindernis beseitigen, indem sie wichtige Experimente ermöglichen.
Bisherige Spenden
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UMass Chan
Wir haben an UMass und Prof. Gao und Prof. Xie 75.000 US-Dollar gespendet, um die Forschung und Entwicklung einer AAV-Gentherapie für die Alexander-Krankheit zu unterstützen. Dies hat dazu beigetragen, das Projekt am Leben zu erhalten. Dennoch könnte es Jahre länger dauern, bis diese potenziellen Behandlungen für den Einsatz am Menschen bereit sind, als wir gehofft hatten.
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University of Wisconsin
An Prof. Hagemann im Alexander-Krankheitslabor spendeten wir 47.389 US-Dollar zur Unterstützung der Forschung und Entwicklung potenzieller Therapien für die Alexander-Krankheit. Darüber hinaus haben wir von einem Großspender über 150,000 US-Dollar für das Labor erhalten. Dies ist zwar hilfreich, reicht aber nicht aus, um alle erforderlichen Experimente durchzuführen.
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Western Sydney University
Wir spendeten Prof. Gyengesi 47.250 AUD (ca. 29.777 USD) zur Förderung eines dreijährigen Promotionsstipendiums für die Erforschung einer möglichen Therapie für die Alexander-Krankheit. Diese Spende wurde durch Universitätsmittel verdoppelt. Leider haben bürokratische Hürden den Forschungsbeginn um mehr als ein Jahr verzögert.
Forscher verbinden, Entdeckungen fördern
Mithilfe von Google Gemini konnten wir zudem Wissenschaftler verschiedener Fachrichtungen und Biotechnologieunternehmen kontaktieren, in der Hoffnung, sie bei unserem Vorhaben, die Alexander-Krankheit zu heilen, zu unterstützen. Seitdem haben sich zahlreiche weitere brillante und engagierte Wissenschaftler (alphabetisch geordnet) in unterschiedlichem Maße der Alexander-Krankheit gewidmet.
Prof. Corina Amor (Cold Spring Harbour Laboratory)
Prof. Pranam Chatterjee (Duke University)
Prof. Lenore Cowen (Tufts University)
Prof. Erin Gibson (Stanford)
Prof. Irene Llorento (Stanford)
Prof. Avi Ma’ayan (Mount Sinai Medical Center)
Prof. Alberto Serrano-Pozo und Ayush Noori (Harvard Medical School)
Prof. Rohit Singh und Dr. Kapil Devkota (Duke)
Prof. Michele Vendruscolo (Universität Cambridge)
Prof. Pablo Villoslada (Hospital del Mar, Pompeo Fabra)
Prof. Marinka Zitnik, Dr. Yasha Ektefa, Ayush Noori, Dr. Shanghua Gao (Harvard Medical School) mit Dr. Owen Queen (Stanford)
Dr. Morgan Zhang (NYU)
Prof. Brad Zuchero (Stanford)
Darüber hinaus danken wir erfahrenen Wissenschaftlern für ihre Unterstützung und ihren Beitrag sowie für die Bereitschaft zu neuen Kooperationen, darunter Prof. Natasha Snider (UNC), Prof. Mel Feany (Harvard Medical School), Prof. Ming-Der Perng (National Tsing Hua University) und Prof. Perez-Sala.
Nicht zuletzt danken wir Prof. Albee Messing für seine Unterstützung und seinen unermüdlichen Rat. Er hat sein Berufsleben der Erforschung und Entwicklung von Therapien für die Alexander-Krankheit gewidmet.
